Ciencia
Investigadores de dos universidades nacionales y el CONICET lograron un hito importante: consiguieron en Israel la primera patente internacional para proteger un avance nacional, por lo que se abre un camino hacia posibles tratamientos contra el Alzhéimer, la parálisis progresiva y otras patologías neuronales
Por: Diana Costanzo
6 de abril de 2024
Está
comprobado: la expectativa de vida de las personas se prolonga año tras año según
avances científicos. A su vez, el envejecimiento de la población representa
nuevos desafíos médicos y sanitarios. El Alzheimer y otras enfermedades
neurodegenerativas se diagnostican con frecuencia en adultos mayores y se
estima que su incidencia irá en aumento en las próximas décadas. Aunque hay
fármacos en estudio, todavía no existe una medicación efectiva para tratar o
prevenir estas patologías ni tampoco para detener su progresión.
Ahora, científicos y científicas de la Universidad Nacional de San Martín (UNSAM), de la Universidad Nacional del Litoral (UNL) y del Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (CONICET) dieron un paso clave: obtuvieron en Israel la primera patente extranjera que protege un desarrollo nacional que permitirá avanzar en posibles terapias. Es un biofármaco innovador que -por sus características- podría ser utilizado para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas o accidentes cerebrovasculares (ACV).
Camila Scorcatti y equipo de la USAM. Foto: Unsam.
La
licencia pertenece a BioSynaptica,
una startup -empresa de base tecnológica-, que fue creada en 2020 por un grupo
de investigadores tras la evaluación positiva PCT0 (sistema de presentación de
solicitud de patentes). Para continuar con la estrategia de propiedad
intelectual, el pedido de patentamiento se presentó en otros países con
mercados relevantes. Israel es el primero en aprobarlo. "Permitirá que posibles
inversores estén más interesados. Nadie invierte en un producto que no esté
protegido", explica a El Editor Camila Scorticati, investigadora del CONICET en
el Instituto de Investigaciones Biotecnológicas de la Escuela de Bio y
Nanotecnologías (IIB_EByN_UNSAM). "Israel es uno de los países líderes en
biotecnología. Es un gran incentivo para seguir trabajando. Desde la
investigación básica en neurociencia, las colaboraciones que representan una
posible mejora para la sociedad son gratificantes", agrega.
El
próximo paso es lograr el financiamiento para continuar con los estudios
preclínicos. Si se obtiene un producto efectivo, la patente aportará regalías
al Estado. "La aprobación en Israel valida el desarrollo tecnológico, protege
la invención y otorga el monopolio comercial en ese país durante 20 años si el
candidato terapéutico se aprueba como bioterapéutico para tratar enfermedades
neurodegenerativas", afirma Milagros Bürgi, investigadora adjunta del CONICET
en la UNL y socia cofundadora de la empresa BioSynaptica.
Desde
la biología
Un
biofármaco es un desarrollo medicinal, preventivo o de diagnóstico, que tiene
un principio activo biológico y se produce con biotecnología. En el caso del
nuevo producto, se obtiene de cultivos de células animales recombinantes.
La
biomolécula surgió en 2014 en los laboratorios de la UNL. Allí trabajan grupos
de investigación pioneros en el desarrollo de eritropoyetina humana (hEPO) que
se utiliza para el tratamiento de la anemia porque produce y mantiene los
glóbulos rojos en circulación. Pero, además, tiene acción sobre diversos
tejidos porque posee actividad neuroplástica y neuroprotectora. Sin embargo, en
pacientes sin diagnóstico de anemia puede producir efectos secundarios como
hipertensión o trombos. ¿Cómo se resolvió? "Modificamos la molécula de hEPO:
bloqueamos los sitios responsables de la acción de producción de glóbulos
rojos, pero preservamos la capacidad neurobiológica", explica Milagros Bürgi.
"Además le agregamos un azúcar adicional a las que ya tiene la molécula, para
prolongar su circulación sanguínea. Así, tiene mayor posibilidad de contacto
con su receptor y es más estable, aspectos que son importantes en el
tratamiento de las enfermedades neurodegenerativas" detalla la docente de la
UNL.
Dos años después, el Laboratorio de Neurobiología Molecular y Celular de la Escuela de Bio y Nanotecnologías de la UNSAM sumó su experiencia en plasticidad neuronal. El nexo fue el investigador independiente del CONICET Marcos Rafael Oggero Eberhardt, docente de la UNL y socio cofundador de BioSynaptica. "Realizamos experimentos in vitro e in vivo en modelos animales que nos permitieron identificar que estas moléculas modificadas conservaban la actividad neuroplástica y neuroprotectiva y en algunos casos la mejoraban", dice Camila Scorticati, quien dirige el laboratorio.
Investigadores del equipo ByoSináptica.
Un
aporte innovador
La nueva
biomolécula podría utilizarse para tratar Alzheimer y Parkinson, pero además
para retinopatías degenerativas o esclerosis múltiple, aunque aún es necesario
probar su efecto. "En ACV o traumatismos de cráneo se espera que acelere los
tiempos de recuperación y disminuya las secuelas en los pacientes", detalla
Camila Scorticati desde la UNSAM. Y agrega: "En el caso de trastornos crónicos
se pretende que se interrumpa el daño degenerativo en el tejido cerebral y
además que ayude a repararlo".
La
próxima etapa en modelos animales será para evaluar la toxicidad. De esta forma
se comprobará la seguridad de la molécula. Luego, deben realizarse tres fases
clínicas para comprobar la seguridad, ajustar la dosis de tratamiento y evaluar
la eficacia en pacientes de diferentes grupos etarios de distintos países. La
farmacovigilancia continúa mientras el producto está aprobado. "Llevar adelante
todas estas etapas demandará entre unos 7 y 10 años, depende de cada patología"
aclara la investigadora Milagros Bürgi.
"Es
posible desarrollar un producto para dar una solución a tanta gente que está
sufriendo, pero se requiere mucha inversión para solventar cada una de las
etapas que involucra el desarrollo de un nuevo bioterapéutico", aclara una de
las cofundadoras de BioSynaptica.
Para
llevar adelante estos proyectos se deben sostener los fondos para investigación.
"El grupo que lidero ha recibido aportes nacionales de la Agencia de Promoción
Científica y Tecnológica. Por la doble dependencia, UNSAM y CONICET me dan la
estructura necesaria en equipamiento y en personal", asegura Scorticati. Aunque
advierte: "El recorte presupuestario actual en ciencia y tecnología me preocupa
y genera incertidumbre por la falta de renovación de cargos y por el recorte de
becas doctorales. Además, podría afectar a la infraestructura".
Y
finaliza: "Necesitamos certezas para seguir funcionando. Soy optimista en que
esto se va a revertir si se estabiliza la economía. La inversión en ciencia y
tecnología no es un gasto".
Los comentarios publicados son de exclusiva responsabilidad de sus autores y las consecuencias derivadas de ellos pueden ser pasibles de sanciones legales.
Científicos de La Plata buscan soluciones para la contaminación de aguas por medicamentos. Emplean como materia prima cáscaras de semillas de girasol para sacarlos del agua // Por Fernando Fuentes